Salanersen (Biogen): начались исследования фазы 3, первые пациенты получили препарат

Компания Biogen 22 сентября 2026 года сообщила, что исследования фазы 3 препарата salanersen открыли набор участников — от младенцев до взрослых, а первые пациенты уже получили препарат в США и Японии. Salanersen — исследуемый антисмысловой олигонуклеотид (АСО) того же класса, что и Spinraza (нусинерсен), но его вводят интратекально всего раз в год, а не раз в четыре месяца.

Программа включает три исследования, во всех — доза 80 мг раз в год: STELLAR-1 — младенцы младше 6 недель, у которых болезнь выявлена до появления симптомов; STELLAR-2 — младенцы, получившие генную терапию Zolgensma, которым salanersen вводят примерно через 6 месяцев после неё (рандомизированное исследование с контрольной группой); SOLAR — подростки и взрослые 15–60 лет, ранее не лечившиеся или получавшие Evrysdi (рисдиплам).

В июне FDA присвоило salanersen статус «прорывной терапии» — мы писали об этом. Результаты фазы 3 ожидаются в ближайшие годы.

Источник: Cure SMA, ClinicalTrials.gov.