Salanersen (Biogen) получил статус «прорывной терапии» FDA

Препарат Salanersen от Biogen получил статус прорывной терапии FDA при СМА

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy Designation) препарату salanersen (BIIB115) компании Biogen. Об этом стало известно 4 июня 2026 года.

Salanersen — это исследуемый антисмысловой олигонуклеотид (АСО), который повышает выработку белка SMN за счёт коррекции сплайсинга пре-мРНК гена SMN2. Основанием для статуса стали данные ранней фазы 1b: у части детей со СМА, ранее получивших генную терапию, но сохранявших недостаточный клинический ответ, после лечения salanersen отмечалось улучшение двигательных функций и признаки замедления нейродегенерации.

Программа фазы 3 включает три глобальных исследования — STELLAR-1, SOLAR и STELLAR-2. Набор пациентов в STELLAR-2 должен начаться в июне 2026 года; в нём препарат будут оценивать у младенцев примерно через шесть месяцев после генной терапии онасемноген абепарвовек. Источник: Biogen, SMA News Today