SMA Moldova
SMAMoldova
Știri

Salanersen (Biogen): au început studiile de fază 3, primii pacienți au primit tratamentul

Ilustrație în stil paper-cut: un medic neurolog cu o tabletă discută cu o mamă care ține în brațe un bebeluș, cu o adolescentă și un tânăr în scaune rulante. În spate — un calendar cu ziua de 22 încercuită cu roșu, simbol al tratamentului administrat o dată pe an, și o spirală ADN.

Compania Biogen a anunțat pe 22 septembrie 2026 că studiile de fază 3 cu salanersen au deschis înrolarea — de la sugari până la adulți — iar primii participanți au primit deja tratamentul în SUA și Japonia. Salanersen este un oligonucleotid antisens (ASO) experimental din aceeași clasă cu Spinraza (nusinersen), dar este conceput pentru administrare intratecală o singură dată pe an, nu la fiecare patru luni.

Programul cuprinde trei studii, toate cu doza de 80 mg o dată pe an: STELLAR-1 — sugari diagnosticați înainte de apariția simptomelor, cu vârsta sub 6 săptămâni; STELLAR-2 — sugari care au primit terapia genică Zolgensma, cu salanersen administrat la aproximativ 6 luni după aceasta (studiu randomizat, cu grup de control); SOLAR — adolescenți și adulți cu vârsta de 15–60 de ani, netratați anterior sau tratați cu Evrysdi (risdiplam).

În iunie, FDA a acordat salanersen statutul de „terapie inovatoare” — am scris despre asta aici. Rezultatele fazei 3 sunt așteptate în următorii ani.

Sursă: Cure SMA, ClinicalTrials.gov.