Salanersen (Biogen) a primit statutul de „terapie inovatoare” din partea FDA pentru AMS

Agenția americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat statutul de Breakthrough Therapy medicamentului salanersen (BIIB115) al companiei Biogen, anunț făcut pe 4 iunie 2026.

Salanersen este un oligonucleotid antisens (ASO) experimental care crește producția de proteină SMN prin corectarea splicing-ului pre-ARNm al genei SMN2. Statutul se bazează pe datele de fază 1b: la unii copii cu AMS care primiseră anterior terapie genică, dar care aveau un răspuns clinic suboptimal, s-au observat ameliorări ale funcției motorii și semne de încetinire a neurodegenerării după tratamentul cu salanersen.

Programul de fază 3 cuprinde trei studii globale — STELLAR-1, SOLAR și STELLAR-2. Înrolarea în STELLAR-2 ar trebui să înceapă în iunie 2026 și va evalua medicamentul la sugari la aproximativ șase luni după terapia genică cu onasemnogene abeparvovec. Sursă: Biogen, SMA News Today.