Генная терапия Itvisma одобрена в ЕС для пациентов всех возрастов

Однократная генная терапия Itvisma (онасемноген абепарвовек-brve) получила расширенное одобрение в Евросоюзе для людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от 2 лет и старше. Решение, действующее во всех странах ЕС, делает Itvisma первой и единственной генной терапией, одобренной для такой широкой возрастной группы, и последовало за положительной рекомендацией профильного комитета Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Разработчик — компания Novartis.

В отличие от более ранней терапии Zolgensma (онасемноген абепарвовек-xioi), которая вводится внутривенно и одобрена в Европе только для младенцев и маленьких детей (весом до 21 кг), Itvisma вводится интратекально — прямой инъекцией в спинномозговой канал в фиксированной дозе. Одобрение основано главным образом на данных исследований III фазы STEER и STRENGTH; результаты показали значимое улучшение или стабильное сохранение моторной функции.

Источник: SMA News Today