В США одобрен Isembyld (апитегромаб) — первый препарат при СМА, действующий непосредственно на мышцы

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA) 11 сентября 2026 года одобрило препарат Isembyld (апитегромаб-mstn) компании Scholar Rock для лечения СМА (спинальной мышечной атрофии) у детей от 2 лет и взрослых, которые уже получают терапию, направленную на ген SMN2 (например, Spinraza или Evrysdi). Это первое лекарство при СМА, мишенью которого являются сами мышцы, а не мотонейроны.

Isembyld — моноклональное антитело, которое блокирует активацию миостатина, белка, сдерживающего рост мышц. Препарат вводят внутривенно раз в четыре недели в дозе 10 мг/кг.

Одобрение основано на исследовании фазы 3 SAPPHIRE, в котором участвовали 188 пациентов, не способных ходить самостоятельно. Через год клинически значимое улучшение двигательных функций (по шкале HFMSE) отмечалось у 34,2% получавших рекомендованную дозу против 13,5% в группе плацебо. Главный выявленный риск — более частые переломы (9% против 2% при плацебо).

В Евросоюзе заявка на регистрацию была отозвана в августе 2026 года из-за проблем на заводе подрядчика; компания сообщила, что подаст её повторно с другой производственной площадкой. Пока препарат не одобрен ни в Европе, ни в Республике Молдова.

Источник: FDA, Scholar Rock, Scholar Rock (UE/EU).