Terapia genică Itvisma, aprobată în UE pentru pacienții de toate vârstele

Terapia genică cu administrare unică Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) a primit o aprobare extinsă în Uniunea Europeană pentru persoanele cu AMS (atrofie musculară spinală) cu vârsta de 2 ani și peste. Decizia, valabilă în toate statele membre ale UE, face din Itvisma prima și singura terapie genică aprobată pentru o populație atât de largă și urmează unei recomandări pozitive din partea comitetului de specialitate al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA). Dezvoltatorul este compania Novartis.

Spre deosebire de terapia mai veche Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), administrată intravenos și aprobată în Europa doar pentru sugari și copii mici (până la 21 kg), Itvisma se administrează intratecal — prin injecție directă în canalul spinal, într-o doză fixă. Aprobarea se bazează în principal pe datele din studiul de fază 3 STEER și din studiul STRENGTH; rezultatele au arătat o îmbunătățire semnificativă sau o menținere stabilă a funcției motorii.

Sursă: SMA News Today