SUA au aprobat Isembyld (apitegromab) — primul tratament pentru AMS care acționează direct asupra mușchilor

Agenția americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat pe 11 septembrie 2026 medicamentul Isembyld (apitegromab-mstn) al companiei Scholar Rock pentru tratamentul AMS (atrofie musculară spinală) la copiii de la 2 ani și la adulți care primesc deja un tratament ce acționează asupra genei SMN2 (de exemplu, Spinraza sau Evrysdi). Este prima terapie pentru AMS care țintește direct mușchii, nu neuronii motori.

Isembyld este un anticorp monoclonal care blochează activarea miostatinei — o proteină ce limitează creșterea mușchilor. Se administrează intravenos, o dată la patru săptămâni, în doza de 10 mg/kg.

Aprobarea se bazează pe studiul de fază 3 SAPPHIRE, cu 188 de participanți care nu se deplasau independent. După un an, 34,2% dintre pacienții tratați cu doza recomandată au obținut o îmbunătățire semnificativă clinic a funcției motorii (scala HFMSE), față de 13,5% în grupul placebo. Principalul risc identificat este o frecvență mai mare a fracturilor (9% față de 2% la placebo).

În Uniunea Europeană, cererea de autorizare a fost retrasă în august 2026 din cauza problemelor depistate la o unitate de producție contractuală; compania a anunțat că o va redepune cu o altă unitate. Până atunci, medicamentul nu este aprobat nici în Europa, nici în Republica Moldova.

Sursă: FDA, Scholar Rock, Scholar Rock (UE/EU).